TAU MODULATORS, AND METHODS AND COMPOSITIONS FOR DELIVERY THEREOF

To provide tau modulators, and methods and compositions for delivery thereof.SOLUTION: The present disclosure is in a field of diagnostics and therapeutics for Alzheimer's disease regarding in vivo gene regulation of disease genes. Disclosed herein are methods and compositions for diagnosing, p...

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Bibliographische Detailangaben
Hauptverfasser: BRADLEY T HYMAN, SUSANNE WEGMANN, H STEVE ZHANG, ANNEMARIE LEDEBOER, SARAH DEVOS, BRYAN ZEITLER
Format: Patent
Sprache:eng ; jpn
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Beschreibung
Zusammenfassung:To provide tau modulators, and methods and compositions for delivery thereof.SOLUTION: The present disclosure is in a field of diagnostics and therapeutics for Alzheimer's disease regarding in vivo gene regulation of disease genes. Disclosed herein are methods and compositions for diagnosing, preventing and/or treating one or more tauopathies, such as Alzheimer's disease (AD). In particular, provided herein are methods and compositions for modifying (e.g., modulating expression of) a tau allele so as to treat at least one tauopathy such as AD, including engineered transcription factor repressors (that repress tau expression).SELECTED DRAWING: None 【課題】タウモジュレーターならびにその送達のための方法および組成物の提供。【解決手段】本開示は、疾患遺伝子のin vivo遺伝子調節に関する、アルツハイマー病の診断および治療の分野である。本明細書には、アルツハイマー病(AD)などの1つまたは複数のタウオパチーを診断、予防、および/または処置するための方法および組成物が開示されている。特に、本明細書には、遺伝子操作転写因子リプレッサー(タウ発現を抑制する)を含む、ADなどの少なくとも1つのタウオパチーを処置するようにタウ対立遺伝子を修飾する(例えば、その発現を調節する)ための方法および組成物が提供されている。【選択図】なし