ARIMOCLOMOL FOR TREATING GLUCOCEREBROSIDASE ASSOCIATED DISORDERS

To provide a pharmaceutical composition for use in a method of treating a glucocerebrosidase (GBA)-associated disorder other than Gaucher's disease (GD), including GBA-associated α-synucleinopathies such as GBA-associated Parkinson's disease (PD), GBA-associated dementia with Lewy bodies (DLB) and GBA-associated multiple system atrophy (MSA).SOLUTION: Provided is an active pharmaceutical ingredient selected from N-[2-hydroxy-3-(1-piperidinyl)-propoxy]-pyridine-1-oxide-3-carboxyimidoyl chloride, stereo isomers and acid addition salts thereof (Arimoclomol). Arimoclomol causes an increase in GBA level to enhance GBA activity in mutant GBA heterozygotes (carriers).SELECTED DRAWING: None 【課題】ゴーシェ病（ＧＤ）以外のグルコセレブロシダーゼ（ＧＢＡ）関連障害、例えば、ＧＢＡ関連パーキンソン病（ＰＤ）、ＧＢＡ関連レビー小体型認知症（ＤＬＢ）およびＧＢＡ関連多系統萎縮症（ＭＳＡ）などのＧＢＡ関連α−シヌクレイン病を治療する方法で用いる医薬組成物を提供する。【解決手段】Ｎ−［２−ヒドロキシ−３−（１−ピペリジニル）−プロポキシ］−ピリジン−１−オキシド−３−カルボキシイミドイルクロリド、その立体異性体、およびその酸付加塩（アリモクロモル）から選択される医薬品有効成分に関する。アリモクロモルは、ＧＢＡヘテロ接合体（保因者）においてＧＢＡレベルを上昇させ、ＧＢＡ活性を高める。【選択図】なし