AAV VIRION WITH DECREASED IMMUNOREACTIVITY AND USE THEREOF

To provide an AAV variant with decreased immunoreactivity.SOLUTION: There are disclosed a method for preparing recombinant AAV virion with decreased immunoreactivity and a method for using the same. The recombinant AAV virion includes mutated capsid proteins or is derived from non-primate mammalian...

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Hauptverfasser: ARBETMAN ALEJANDRA ELENA, LOCHRIE MICHAEL A, SUROSKY RICHARD T, COLOSI PETER
Format: Patent
Sprache:eng ; jpn
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Beschreibung
Zusammenfassung:To provide an AAV variant with decreased immunoreactivity.SOLUTION: There are disclosed a method for preparing recombinant AAV virion with decreased immunoreactivity and a method for using the same. The recombinant AAV virion includes mutated capsid proteins or is derived from non-primate mammalian AAV serotypes and isolates that display decreased immunoreactivity against AAV-2. There are provided, in one embodiment, a method for effective delivery of a heterologous nucleic acid molecule (HNA) to cells or tissues of a vertebrate subject (for example, a mammalian) using the recombinant AAV virion, and an AAV vector used in the method.SELECTED DRAWING: Figure 1 【課題】免疫反応性が減少したAAV変異体を提供する。【解決手段】免疫反応性が減少した組み換え型AAVビリオンの作製方法および使用方法が記載される。組み換え型AAVビリオンは、変異型キャプシドタンパク質を含むか、または、AAV−2に対して減少した免疫反応性を示す非霊長類の哺乳動物AAV血清型および単離体に由来する。1実施形態において、脊椎動物被験体(例えば、哺乳動物)の細胞または組織への、組み換え型AAVビリオンを用いた、異種性の核酸分子(HNA)の効率的な送達のための方法、および、この方法において使用するためのAAVベクターが提供される。【選択図】図1