Métodos y medios para el salto eficaz de al menos el exón 52 del gen de distrofia muscular de Duchenne humana

La invención se refiere a un método en el que se usa una molécula para inducir y/o promover la omisión de al menos uno de los exones 43, exones 46, exones 50-53 del pre-ARNm de DMD en un paciente, preferiblemente en una célula aislada de un paciente. , comprendiendo el método proporcionar a dicha cé...

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Bibliographische Detailangaben
Hauptverfasser: Platenburg, Gerardus Johannes, van Deutekom, Judith Christina Theodora, van Ommen, Garrit-Jan Boudewijn, de Kimpe, Josephus Johannes, Aartsma-Rus, Annemieke
Format: Patent
Sprache:spa
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