Métodos y medios para el salto eficaz de al menos el exón 52 del gen de distrofia muscular de Duchenne humana

Métodos y medios para el salto eficaz de al menos el exón 52 del gen de distrofia muscular de Duchenne humana

La invención se refiere a un método en el que se usa una molécula para inducir y/o promover la omisión de al menos uno de los exones 43, exones 46, exones 50-53 del pre-ARNm de DMD en un paciente, preferiblemente en una célula aislada de un paciente. , comprendiendo el método proporcionar a dicha cé...

Ausführliche Beschreibung

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Bibliographische Detailangaben
Hauptverfasser: Platenburg, Gerardus Johannes, van Deutekom, Judith Christina Theodora, van Ommen, Garrit-Jan Boudewijn, de Kimpe, Josephus Johannes, Aartsma-Rus, Annemieke
Format: Patent
Sprache:spa
Schlagworte:
CHEMISTRY
HUMAN NECESSITIES
HYGIENE
MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE
METALLURGY
ORGANIC CHEMISTRY
PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS ORMEDICINAL PREPARATIONS
STEROIDS
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Beschreibung
Zusammenfassung:La invención se refiere a un método en el que se usa una molécula para inducir y/o promover la omisión de al menos uno de los exones 43, exones 46, exones 50-53 del pre-ARNm de DMD en un paciente, preferiblemente en una célula aislada de un paciente. , comprendiendo el método proporcionar a dicha célula y/o dicho paciente una molécula. La invención también se refiere a dicha molécula como tal. (Traducción automática con Google Translate, sin valor legal) The invention relates a method wherein a molecule is used for inducing and/or promoting skipping of at least one of exon 43, exon 46, exons 50-53 of the DMD premRNA in a patient, preferably in an isolated cell of a patient, the method comprising providing said cell and/or said patient with a molecule. The invention also relates to said molecule as such.