Proteínas de repetición de dipéptidos como objetivo terapéutico en enfermedades neurodegenerativas con expansión de repetición de hexanucleótidos

Anticuerpo o fragmento de unión a antígeno del mismo que se une específicamente a un polipéptido que consiste en repeticiones de dipéptidos (Gly-Ala)a, en las que a es un número entero de 16 o más en los que el anticuerpo o el fragmento de unión a antígeno del mismo comprende una secuencia de CDR3 de cadena ligera que comprende una secuencia de aminoácidos de acuerdo con la SEQ ID NO: 53; una secuencia de CDR2 de cadena ligera que comprende una secuencia de aminoácidos de acuerdo con la SEQ ID NO: 54; y una secuencia de CDR1 de cadena ligera que comprende una secuencia de aminoácidos de acuerdo con la SEQ ID NO: 55 y (i) una secuencia de CDR1 de cadena pesada que comprende GYTFTGYWIE de acuerdo con la SEQ ID NO: 68, una secuencia de CDR2 de cadena pesada que comprende EILPGSGSTK de acuerdo con la SEQ ID NO: 64 y una secuencia de CDR3 que comprende GDFTNSHFAY de acuerdo con la SEQ ID NO: 60; o (ii) una secuencia de CDR1 de cadena pesada que comprende GYTFTGYWIE de acuerdo con la SEQ ID NO: 68, una secuencia de CDR2 de cadena pesada que comprende ENLPGSGSTK de acuerdo con la SEQ ID NO: 65 y una secuencia de CDR3 que comprende GDYSNSHFAY de acuerdo con la SEQ ID NO: 57; o (iii) una secuencia de CDR1 de cadena pesada que comprende GYKFIGYWIE de acuerdo con la SEQ ID NO: 69, una secuencia de CDR2 de cadena pesada que comprende ENLPGSGTTK de acuerdo con la SEQ ID NO: 66 y una secuencia de CDR3 que comprende GDYSNSHFTY de acuerdo con la SEQ ID NO: 59 The present invention relates to a method of detecting a disease characterized by an expansion of genomic hexanucleotide repeats as well as polypeptides of said hexanucleotide repeats, ligands specifically binding to the polypeptide, methods of identifying an inhibitor preventing the expression and/or aggregation of said polypeptide.