Método para el salto eficaz del exón (44) en la distrofia muscular de Duchenne y medios asociados

Oligonucleótido antisentido que consiste en la secuencia de 5' ucagcuucuguuagccacug 3' (SEQ ID Nº: 5) donde al menos uno de los nucleótidos es un análogo de nucleótido. The invention relates to a nucleic acid molecule that binds and/or is complementary to the nucleotide molecule having seq...

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Bibliographische Detailangaben
Hauptverfasser:	van Deutekom, Judith Christina Theodora, Platenburg, Gerard Johannes, van Ommen, Garrit-Jan Boudewijn, de Kimpe, Josephus Johannes, Aartsma-Rus, Annemieke
Format:	Patent
Sprache:	spa
Schlagworte:	BEER BIOCHEMISTRY CHEMISTRY COMPOSITIONS THEREOF CULTURE MEDIA ENZYMOLOGY HUMAN NECESSITIES HYGIENE MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE METALLURGY MICROBIOLOGY MICROORGANISMS OR ENZYMES MUTATION OR GENETIC ENGINEERING PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES PROPAGATING, PRESERVING OR MAINTAINING MICROORGANISMS SPIRITS VINEGAR WINE
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Beschreibung
Zusammenfassung:	Oligonucleótido antisentido que consiste en la secuencia de 5' ucagcuucuguuagccacug 3' (SEQ ID Nº: 5) donde al menos uno de los nucleótidos es un análogo de nucleótido. The invention relates to a nucleic acid molecule that binds and/or is complementary to the nucleotide molecule having sequence 5'-GUGGCUAACAGAAGCU (SEQ ID NO 1) and to its use in a method for inducing skipping of exon 44 of the DMD gene in a DMD patient.