Medios y métodos para contrarrestar los trastornos musculares
Combinación de: - un oligonucleótido antisentido que comprende una secuencia que es complementaria a una parte del exón 44 de pre-mRNA de distrofina humana y dicho oligonucleótido se representa por SEQ ID NO:10 o - un oligonucleótido antisentido que comprende una secuencia que es complementaria a un...
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Format: | Patent |
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Zusammenfassung: | Combinación de: - un oligonucleótido antisentido que comprende una secuencia que es complementaria a una parte del exón 44 de pre-mRNA de distrofina humana y dicho oligonucleótido se representa por SEQ ID NO:10 o - un oligonucleótido antisentido que comprende una secuencia que es complementaria a una parte del exón 45 de pre-mRNA de distrofina humana y dicho oligonucleótido se representa por SEQ ID NO:60 y - un compuesto complementario para mejorar la función de fibra muscular, integridad y/o supervivencia de fibra muscular donde dicho compuesto complementario comprende una xantina, dicha combinación estando destinada para el uso como un medicamento, para el alivio de uno o más síntoma(s) de distrofia muscular de Duchenne o distrofia muscular de Becker en dicho individuo.
The invention relates a method wherein a molecule is used for inducing and/or promoting skipping of at least one of exon 43, exon 46, exons 50-53 of the DMD premRNA in a patient, preferably in an isolated cell of a patient, the method comprising providing said cell and/or said patient with a molecule. The invention also relates to said molecule as such. |
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