Oligorribonucleótido para inhibir la expresión de un gen predeterminado

Oligorribonucleótido con estructura de hebra doble (dsARN) para inhibir la expresión de un gen diana predeterminado en células de mamíferos, donde el dsARN presenta entre 15 y 49 pares de bases, y una hebra del dsARN presenta una región I complementaria al gen diana al menos por segmentos, la cual p...

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Hauptverfasser: Limmer, Stephan, Kreutzer, Roland
Format: Patent
Sprache:spa
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Beschreibung
Zusammenfassung:Oligorribonucleótido con estructura de hebra doble (dsARN) para inhibir la expresión de un gen diana predeterminado en células de mamíferos, donde el dsARN presenta entre 15 y 49 pares de bases, y una hebra del dsARN presenta una región I complementaria al gen diana al menos por segmentos, la cual presenta como máximo 49 pares de nucleótidos sucesivos, y una región II complementaria dentro de la estructura de hebra doble está formada por dos hebras individuales separadas de ARN, donde los nucleótidos del dsARN están modificados, donde al menos un grupo 2'-hidroxilo de los nucleótidos del dsARN está reemplazado por un grupo químico en la región complementaria II. A new method to inhibit the expression of a predetermined target gene in a cell, comprises introducing an oligoribonucleotide with double stranded structure (dsRNA) or a vector coding for the dsRNA into the cell, where a strand of the dsRNA is at least in part complementary to the target gene. ACTIVITY : Antiviral; cytostatic; anti-prion. MECHANISM OF ACTION : Double stranded RNA inhibitor of gene expression.