LIPIDOS CATIONICOS PARA ENTREGA INTRACELULAR DE MOLECULAS BIOLOGICAMENTE ACTIVAS

SE DESCRIBEN LIPIDOS CATIONICOS CAPACES DE FACILITAR EL TRANSPORTE DE AGENTES BIOLOGICAMENTE ACTIVOS A LAS CELULAS, QUE INCLUYE LA TRANSFECCION DE LAS CELULAS POR POLINUCLEOTIDOS TERAPEUTICOS, LA DISTRIBUCION DE MEDICAMENTOS ANTIVIRICOS Y LA INTRODUCCION DE PEPTIDOS INMUNOGENICOS. LOS LIPIDOS CATIONICOS, QUE COMPRENDEN UN GRUPO AMONIO, TIENEN LA ESTRUCTURA GENERAL (I). TAMBIEN SE DESCRIBEN ADUCTOS DE ESTOS COMPUESTOS QUE COMPRENDEN PUNTOS CATIONICOS ADICIONALES QUE INCREMENTAN LA ACTIVIDAD TRANSFECTIVA O DE TRANSPORTE. LAS CORRELACIONES ESTRUCTURAACTIVIDAD MANTIENEN LA SELECCION DE COMPUESTOS PREFERIDOS A SINTETIZAR CON ESTE FIN. LAS COMPOSICIONES DESCRITAS PARA USO DE ESTOS LIPIDOS CATIONICOS INCLUYEN LAS FORMULACIONES PARA LA TRANSFECCION IN VITRO Y LAS FORMULACIONES FARMACEUTICAS PARA LA ADMINISTRACION PARENTERAL Y TOPICA DE LOS AGENTES TERAPEUTICOS. Disclosed are cationic lipids capable of facilitating transport of biologically active agents into cells, including the transfection of cells by therapeutic polynucleotides, the delivery of antiviral drugs, and the introduction of immunogenic peptides. The cationic lipids, comprising an ammonium group, have the general structure (I) Also disclosed are adducts of these compounds comprising additional cationic sites that enhance the transfective or transport activity. Structure-activity correlations provide for the selection of preferred compounds to be synthesized for this purpose. Compositions disclosed for use of these cationic lipid include formulations for in vitro transfection and pharmaceutical formulations for parenteral and topical administration of therapeutic agents.