ANTISENSE OLIGONUCLEOTIDES TARGETING THE EXON 51 OF DYSTROPHIN GENE

Provided are splice-switching hydroxyalkoxylated antisense oligonucleotides for preventing, treating, and/or delaying neuromuscular disorders, more specifically Duchenne Muscular Dystrophy.

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Bibliographische Detailangaben
Hauptverfasser: VAN DEUTEKOM, Judith Christina Theodora, DE VISSER, Peter Christian
Format: Patent
Sprache:eng ; fre ; ger
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Beschreibung
Zusammenfassung:Provided are splice-switching hydroxyalkoxylated antisense oligonucleotides for preventing, treating, and/or delaying neuromuscular disorders, more specifically Duchenne Muscular Dystrophy.