ALPHA-SYNUCLEIN ANTISENSE OLIGONUCLEOTIDES AND USES THEREOF

The present disclosure relates to antisense oligonucleotides, which target Alpha-synuclein (SNCA) transcript in a cell, leading to reduced expression of SNCA protein. Reduction of SNCA protein expression is beneficial for the treatment of certain medical disorders, e.g., a neurological disorder such...

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Bibliographische Detailangaben
Hauptverfasser: BROWN, Jeffrey M, MCDONALD, Ivar M, CACACE, Angela M, PENDRI, Annapurna, JENSEN, Marianne Lerbech, MEREDITH, JR., Jere E, OLSON, Richard E, HAGEDORN, Peter, GILL, Martin
Format: Patent
Sprache:eng ; spa
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Beschreibung
Zusammenfassung:The present disclosure relates to antisense oligonucleotides, which target Alpha-synuclein (SNCA) transcript in a cell, leading to reduced expression of SNCA protein. Reduction of SNCA protein expression is beneficial for the treatment of certain medical disorders, e.g., a neurological disorder such as a synucleinopathy. La presente divulgación se refiere a oligonucleótidos antisentido, que se dirigen al transcrito de alfa-sinucleína (SNCA) en una célula, lo que da lugar a una expresión reducida de proteína SNCA. La reducción de la expresión de proteína SNCA es beneficiosa para el tratamiento de ciertos trastornos médicos, por ejemplo, un trastorno neurológico, tal como una sinucleinopatía.