Oligonucleótidos antisentido para alfa-sinucleína y usos de los mismos

La presente divulgación se refiere a oligonucleótidos antisentido, que se dirigen al transcrito de alfa-sinucleína (SNCA) en una célula, lo que da lugar a una expresión reducida de proteína SNCA. La reducción de la expresión de proteína SNCA es beneficiosa para el tratamiento de ciertos trastornos m...

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Bibliographische Detailangaben
Hauptverfasser:	BROWN, Jeffrey M, CACACE, Angela M, MCDONALD, Ivar M, JENSEN, Marianne Lerbech, PENDRI, Annapurna, MEREDITH, JR., Jere E, OLSON, Richard E, HAGEDORN, Peter, GILL, Martin
Format:	Patent
Sprache:	spa
Schlagworte:	BEER BIOCHEMISTRY CHEMISTRY COMPOSITIONS THEREOF CULTURE MEDIA ENZYMOLOGY HUMAN NECESSITIES HYGIENE MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE METALLURGY MICROBIOLOGY MICROORGANISMS OR ENZYMES MUTATION OR GENETIC ENGINEERING ORGANIC CHEMISTRY PEPTIDES PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES PROPAGATING, PRESERVING OR MAINTAINING MICROORGANISMS SPIRITS VINEGAR WINE
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Zusammenfassung:	La presente divulgación se refiere a oligonucleótidos antisentido, que se dirigen al transcrito de alfa-sinucleína (SNCA) en una célula, lo que da lugar a una expresión reducida de proteína SNCA. La reducción de la expresión de proteína SNCA es beneficiosa para el tratamiento de ciertos trastornos médicos, por ejemplo, un trastorno neurológico, tal como una sinucleinopatía. The present disclosure relates to antisense oligonucleotides, which target Alpha-synuclein (SNCA) transcript in a cell, leading to reduced expression of SNCA protein. Reduction of SNCA protein expression is beneficial for the treatment of certain medical disorders, e.g., a neurological disorder such as a synucleinopathy.