Oligómero antisentido que induce la omisión del exón 51 en el gen de distrofina humana

La presente memoria descriptiva proporciona un fármaco que provoca una omisión altamente eficaz del exón 51 en el gen de la distrofina humana. La presente memoria descriptiva proporciona un oligómero antisentido que tiene una actividad para inducir la omisión del exón 51 en el gen de la distrofina h...

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Bibliographische Detailangaben
Hauptverfasser:	Takahiro FUKUI, Yoshitsugu AOKI, Yu HONDA, Kaname MUCHIMA, Shin'ichi TAKEDA, Saki HASEGAWA
Format:	Patent
Sprache:	spa
Schlagworte:	BEER BIOCHEMISTRY CHEMISTRY COMPOSITIONS THEREOF CULTURE MEDIA ENZYMOLOGY HUMAN NECESSITIES HYGIENE MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE METALLURGY MICROBIOLOGY MICROORGANISMS OR ENZYMES MUTATION OR GENETIC ENGINEERING ORGANIC CHEMISTRY PEPTIDES PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES PROPAGATING, PRESERVING OR MAINTAINING MICROORGANISMS SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS ORMEDICINAL PREPARATIONS SPIRITS VINEGAR WINE
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Zusammenfassung:	La presente memoria descriptiva proporciona un fármaco que provoca una omisión altamente eficaz del exón 51 en el gen de la distrofina humana. La presente memoria descriptiva proporciona un oligómero antisentido que tiene una actividad para inducir la omisión del exón 51 en el gen de la distrofina humana. The present specification provides a drug that causes highly-efficient skipping of exon 51 in the human dystrophin gene. The present specification provides an antisense oligomer having an activity to induce skipping of exon 51 in the human dystrophin gene.