OLIGONUCLEOTIDE COMPOSITIONS AND METHODS OF USE THEREOF

Among other things, the present disclosure provides RHO oligonucleotides, compositions, and methods. In some embodiments, provided oligonucleotides comprise nucleobase modifications, sugar modifications, intemucleotidic linkage modifications and/or patterns thereof, and have improved properties, activities and/or selectivities. In some embodiments, the present disclosure provides RHO oligonucleotides, compositions and methods for preventing and/or treating RHO-related conditions, disorders or diseases, such as retinopathy (e.g., retinal degeneration, retinal degenerative disease, retinal degenerative disorder, inherited retinal degenerative disorder, retinitis pigmentosa, autosomal dominant retinitis pigmentosa, etc.). La présente invention concerne, entre autres, des oligonucléotides RHO, des compositions et des méthodes. Selon certains modes de réalisation, les oligonucléotides selon l'invention comprennent des modifications de nucléobases, des modifications de sucres, des modifications de liaisons internucléotidiques et/ou des motifs associés, et ont des propriétés, activités et/ou sélectivités améliorées. Selon certains autres modes de réalisation, la présente invention concerne des oligonucléotides RHO, des compositions et des méthodes de prévention et/ou de traitement d'états, de troubles ou de maladies liés à RHO, tels que la rétinopathie (par exemple, la dégénérescence rétinienne, la maladie dégénérative de la rétine, le trouble dégénératif de la rétine, le trouble dégénératif de la rétine héréditaire, la rétinite pigmentaire, la rétinite pigmentaire dominante autosomique, etc.).