PRODRUGS OF DEOXYNUCLEOSIDES FOR TREATMENT OF MITOCHONDRIAL DISEASES CAUSED BY UNBALANCED NUCLEOTIDE POOLS

Deoxynucleotide prodrugs and methods of their use for treatment of diseases characterized by unbalanced nucleotide pools such as MPV17 and deoxyguanosine kinase deficiency are provided herein. L'invention concerne des promédicaments de désoxynucléotides et des méthodes d'utilisation de ceu...

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1. Verfasser: DIPIETRO, DANIEL
Format: Patent
Sprache:eng ; fre
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Beschreibung
Zusammenfassung:Deoxynucleotide prodrugs and methods of their use for treatment of diseases characterized by unbalanced nucleotide pools such as MPV17 and deoxyguanosine kinase deficiency are provided herein. L'invention concerne des promédicaments de désoxynucléotides et des méthodes d'utilisation de ceux-ci pour le traitement de maladies caractérisées par des groupes nucléotidiques non équilibrés, telles que la déficience en MPV17 et en désoxyguanosine kinase.