SPECIFIC OLIGONUCLEOTIDE-PROGRAMMED READTHROUGH OF NONSENSE CODONS

This invention is related to the field of genetic engineering. In particular, it is related to compositions and methods to treat genetically-based diseases and disorders. For example, nucleic acid oligomers are contemplated that promote translation readthrough of premature stop codons that produce non-functional proteins. DNA and modified nucleic acid oligos that bind at the +4 through +8 (+4, +5, +6, +7 and +8) nucleotide position downstream of a premature stop codon successfully promoted readthrough of a premature stop codon in a cystic fibrosis gene. La présente invention concerne le domaine de l'ingénierie génétique. En particulier, l'invention concerne des compositions et des méthodes pour traiter des maladies et des troubles génétiques. Par exemple, l'invention concerne des oligomères d'acide nucléique qui favorisent la translecture de traduction de codons d'arrêt prématurés qui produisent des protéines non fonctionnelles. L'ADN et les oligos d'acide nucléique modifiés qui se lient à la position nucléotidique +4 à +8 (+4, +5, +6, +7 et +8) en aval d'un codon d'arrêt prématuré favorisent avec succès la translecture d'un codon d'arrêt prématuré dans un gène de fibrose kystique.