GENE THERAPY FOR NEURONAL CEROID LIPOFUSCINOSES

Provided herein are methods and compositions for treatment of CLN2 Disease. Such compositions include a recombinant adeno-associated virus (rAAV), said rAAV comprising an AAV capsid, and a vector genome packaged therein, said vector genome comprising (a) an AAV 5' inverted terminal repeat (ITR)...

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Hauptverfasser: NEVORET, MARIE-LAURE, FALABELLA, PAULO, BUSS, NICHOLAS ALEXANDER PIERS SASCHA, PAKOLA, STEPHEN JOSEPH
Format: Patent
Sprache:eng ; fre
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Beschreibung
Zusammenfassung:Provided herein are methods and compositions for treatment of CLN2 Disease. Such compositions include a recombinant adeno-associated virus (rAAV), said rAAV comprising an AAV capsid, and a vector genome packaged therein, said vector genome comprising (a) an AAV 5' inverted terminal repeat (ITR) sequence; (b) a promoter; (c) a CLN2 coding sequence encoding a human TPP1; (d) an AAV 3' ITR. Also provided herein are methods of treating CLN2 Disease comprising administering to a subject in need thereof the rAAV described herein via more than one route. Also provide herein are pharmaceutical compositions comprising the rAAV described herein and related methods of treating CLN2 Disease. L'invention concerne des méthodes et des compositions pour le traitement de la céroïde-lipofuscinose neuronale 2 (CLN2). De telles compositions comprennent un virus adéno-associé recombinant (VAAr), ledit VAAr comprenant une capside de virus adéno-associé (VAA) et un génome vectoriel encapsidé dans celle-ci, ledit génome vectoriel comprenant (a) une séquence terminale inversée répétée (ou ITR, de « inverted terminal repeat ») VAA 5' ; (b) un promoteur ; (c) une séquence codante de CLN2 codant pour un TPP1 humain ; (d) une ITR de VAA 3'. L'invention concerne également des méthodes de traitement de la CLN2 comprenant l'administration à un sujet en ayant besoin du VAAr décrit ici par l'intermédiaire de plus d'une voie. L'invention concerne également des compositions pharmaceutiques comprenant ledit VAAr et des méthodes associées de traitement de la CLN2.