COMPOSITIONS AND METHODS FOR THE TARGETING OF BCL11A

Provided herein are systems comprising Class 2, Type V CRISPR polypeptides, guide nucleic acids (gNA), and optionally donor template nucleic acids useful in the modification of a BCL11A gene. The systems are also useful for the modification of cells in subjects with a hemoglobinopathy-related disease. Also provided are methods of treatment of subjects having a hemoglobinopathy-related disease by administration of the systems or nucleic acids encoding such systems that target the BCL11A gene in such subjects. La présente invention concerne des systèmes comprenant des polypeptides CRISPR de type V de classe 2, des acides nucléiques guides (gNA) et éventuellement des acides nucléiques modèles donneurs utiles dans la modification d'un gène BCL11A. Les systèmes sont également utiles pour la modification de cellules chez des sujets atteints d'une maladie liée à l'hémoglobinopathie. L'invention concerne également des méthodes de traitement de sujets ayant une maladie liée à l'hémoglobinopathie par administration des systèmes ou des acides nucléiques codant pour de tels systèmes qui ciblent le gène BCL11A chez de tels sujets.