RECOMBINANT ADENO-ASSOCIATED VIRUSES FOR CNS OR MUSCLE DELIVERY

The present invention relates to recombinant adeno-associated viruses (rAAVs) having capsid proteins engineered to include amino acid sequences and/or amino acid substitutions that confer and/or enhance desired properties, particularly increased transduction in CNS or muscle cells relative to a rAAV...

Ausführliche Beschreibung

Gespeichert in:

Bibliographische Detailangaben
Hauptverfasser:	QIAN, RANDOLPH, YOST, SAMANTHA, DANOS, OLIVIER, MERCER, ANDREW, BRUDER, JOSEPH, FIRNBERG, ELAD, LIU, YE, EGLEY, JENNIFER M, TEPE, APRIL R, KARUMUTHIL-MELETHIL, SUBHA
Format:	Patent
Sprache:	eng ; fre
Online-Zugang:	Volltext bestellen
Tags:	Tag hinzufügen Keine Tags, Fügen Sie den ersten Tag hinzu!

Beschreibung
Zusammenfassung:	The present invention relates to recombinant adeno-associated viruses (rAAVs) having capsid proteins engineered to include amino acid sequences and/or amino acid substitutions that confer and/or enhance desired properties, particularly increased transduction in CNS or muscle cells relative to a rAAV having a reference capsid. La présente invention concerne des virus adéno-associés recombinants (rAAV) ayant des protéines de capside modifiées de sorte à comprendre des séquences d'acides aminés et/ou des substitutions d'acides aminés qui confèrent et/ou améliorent des propriétés souhaitées, en particulier une transduction accrue dans des cellules du SNC ou des muscles par rapport à un rAAV ayant une capside de référence.