ANTISENSE OLIGONUCLEOTIDES FOR RNA EDITING

The invention relates to a composition comprising a set of two single stranded antisense oligonucleotides (AONs), wherein one AON is the 'Editing AON' and the other AON is the 'Helper AON', for use in the deamination of a target adenosine in a target RNA to an inosine, wherein th...

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Hauptverfasser: SOLER CANTON, ALICIA, VAN SINT FIET, LENKA
Format: Patent
Sprache:eng ; fre
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Beschreibung
Zusammenfassung:The invention relates to a composition comprising a set of two single stranded antisense oligonucleotides (AONs), wherein one AON is the 'Editing AON' and the other AON is the 'Helper AON', for use in the deamination of a target adenosine in a target RNA to an inosine, wherein the Editing AON is complementary to a stretch of nucleotides in the target RNA that includes the target adenosine, wherein the Helper AON is complementary to a stretch of nucleotides in the target RNA that is separate from the stretch of nucleotides that is complementary to the Editing AON, wherein the Helper AON has a length of 16 to 22 nucleotides and the Editing AON has a length of 16 to 22 nucleotides. L'invention concerne une composition comprenant un ensemble de deux oligonucléotides antisens (AON) simple brin, dans laquelle un AON est désigné par "AON d'édition" et l'autre AON est désigné par "AON d'aide", à utiliser dans la désamination d'une adénosine cible dans un ARN cible en une inosine, l'AON d'édition étant complémentaire d'un segment de nucléotides dans l'ARN cible comprenant l'adénosine cible, dans lequel l'AON d'aide est complémentaire d'un segment de nucléotides dans l'ARN cible qui est séparé du segment de nucléotides complémentaire de l'AON d'édition, l'AON d'aide possédant une longueur de 16 à 22 nucléotides et l'AON d'édition possédant une longueur de 16 à 22 nucléotides.