METHOD AND DRUG FOR TREATING HURLER SYNDROME

Disclosed are a LEAPER technique-based nucleic acid drug and a method for treating diseases such as Hurler syndrome by means of using the nucleic acid drug to target and edit RNA. The method comprises: using the nucleic acid drug to edit RNA from an adenosine base to a hypoxanthine base; precisely repairing the pathogenic G>A mutation site of, for example, Hurler syndrome; and recovering the normal in vivo expression of a protein encoded by RNA, such as IDUA. L'invention concerne un médicament d'acide nucléique à base de la technique LEAPER et une méthode de traitement de maladies telles que le syndrome de Hurler à l'aide de l'utilisation du médicament d'acide nucléique pour cibler et modifier l'ARN. La méthode comprend les étapes consistant à : utiliser le médicament d'acide nucléique pour modifier l'ARN d'une base adénosine à une base hypoxanthine ; réparer précisément le site de la mutation pathogène G>A de, par exemple, le syndrome de Hurler ; et restaurer l'expression in vivo normale d'une protéine codée par l'ARN, telle que IDUA.