METHODS AND MATERIALS FOR DISSEMINATING A PROTEIN THROUGHOUT THE CENTRAL NERVOUS SYSTEM

The present disclosure provides methods for disseminating a protein such as an enzyme in a central nervous system tissue by depositing neural stem cells or neural precursor cells that comprise a nucleotide that encodes the enzyme in a white matter tract, wherein the neural stem cells or neural precursor cells secrete the enzyme. Also provided are methods of treating a disease or disorder that is due to a lack or deficiency of a lysosomal enzyme in a brain in a subject in need thereof by administering neural stem cells or neural precursor cells that express an enzyme that is lacking or deficient in the brain of the subject to one or more white matter tracts in the brain. La présente divulgation concerne des procédés de dissémination d'une protéine telle qu'une enzyme dans un tissu de système nerveux central par dépôt de cellules souches neuronales ou de cellules précurseurs neuronales qui comprennent un nucléotide qui code pour l'enzyme dans un tractus de matière blanche, les cellules souches neuronales ou les cellules précurseurs neuronales sécrètant l'enzyme. L'invention concerne également des procédés de traitement d'une maladie ou d'un trouble qui est dû/due à un manque ou une carence d'une enzyme lysosomale dans un cerveau chez un sujet en ayant besoin en administrant des cellules souches neuronales ou des cellules précurseurs neuronales qui expriment une enzyme qui manque ou qui présente une carence dans le cerveau du sujet à un ou plusieurs tractus de matière blanche dans le cerveau.