NOVEL CRISPR-CAS SYSTEMS FOR GENOME EDITING
Compositions and methods are provided for genome modification of a target sequence in the genome of a cell, using a novel Cas endonuclease. The methods and compositions employ a guide polynucleotide/endonuclease system to provide an effective system for modifying or altering target sequences within...
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Format: | Patent |
Sprache: | eng ; fre |
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Zusammenfassung: | Compositions and methods are provided for genome modification of a target sequence in the genome of a cell, using a novel Cas endonuclease. The methods and compositions employ a guide polynucleotide/endonuclease system to provide an effective system for modifying or altering target sequences within the genome of a cell or organism. Also provided are novel effectors and endonuclease systems and elements comprising such systems, such as guide polynucleotide/endonuclease systems comprising an endonuclease. Compositions and methods are also provided for guide polynucleotide/endonuclease systems comprising at least one endonuclease, optionally covalently or non-covalently linked to, or assembled with, at least one additional protein subunit, and for compositions and methods for direct delivery of endonucleases as ribonucleotide proteins.
La présente invention concerne des compositions et des méthodes de modification du génome d'une séquence cible dans le génome d'une cellule, à l'aide d'une nouvelle endonucléase Cas. Les méthodes et les compositions emploient un système polynucléotidique/d'endonucléase de guidage pour fournir un système efficace de modification ou de transformation de séquences cibles au sein du génome d'une cellule ou d'un organisme. L'invention concerne également de nouveaux effecteurs, des systèmes d'endonucléase et des éléments comprenant de tels systèmes, tels que des systèmes polynucléotidiques/d'endonucléase de guidage comprenant une endonucléase. L'invention concerne en outre des compositions et des procédés pour des systèmes polynucléotidiques/d'endonucléase de guidage comprenant au moins une endonucléase, éventuellement liée de manière covalente ou non covalente à, ou assemblée avec, au moins une sous-unité protéique supplémentaire, et pour des compositions et des méthodes d'administration directe d'endonucléases en tant que protéines ribonucléotidiques. |
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