CLOSED LINEAR DNA WITH MODIFIED NUCLEOTIDES

The present invention provides closed linear DNA (clDNA) consisting of a stem region comprising a double stranded DNA sequence of interest covalently closed at both ends by hairpin loops, the clDNA comprising at least two modified nucleotides. The invention also provides the clDNA for use in therapy...

Ausführliche Beschreibung

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Bibliographische Detailangaben
1. Verfasser: OYARZABAL SANTAMARINA, JULEN
Format: Patent
Sprache:eng ; fre
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Beschreibung
Zusammenfassung:The present invention provides closed linear DNA (clDNA) consisting of a stem region comprising a double stranded DNA sequence of interest covalently closed at both ends by hairpin loops, the clDNA comprising at least two modified nucleotides. The invention also provides the clDNA for use in therapy, in particular, gene therapy, as well as pharmaceutical compositions comprising the clDNA and a method for the production of the clDNA. La présente invention concerne un ADN linéaire fermé (clADN) consistant en une région tige comprenant une séquence d'ADN double brin d'intérêt fermée de manière covalente aux deux extrémités par des boucles en épingle à cheveux, le clADN comprenant au moins deux nucléotides modifiés. L'invention concerne également le clADN destiné à être utilisé en thérapie, en particulier, une thérapie génique, ainsi que des compositions pharmaceutiques comprenant le clADN et un procédé pour la production du clADN.