COMPOSITIONS AND METHODS FOR TREATMENT OF AMYOTROPHIC LATERAL SCLEROSIS (ALS) AND OTHER NEURODEGENERATIVE DISEASES

The present disclosure provides, among other things, methods for the treatment of neurodegenerative diseases (ND) and other mitochondrial disorders, and compositions related thereto. Described herein are in vitro (cell culture) and in vivo (animal model) experimental examples demonstrating mitochond...

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Hauptverfasser: ELLIOTT, ROBERT L, JIANG, XIANPENG, SEGAL, BRENT M
Format: Patent
Sprache:eng ; fre
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Beschreibung
Zusammenfassung:The present disclosure provides, among other things, methods for the treatment of neurodegenerative diseases (ND) and other mitochondrial disorders, and compositions related thereto. Described herein are in vitro (cell culture) and in vivo (animal model) experimental examples demonstrating mitochondrial organelle transplantation (MOT) for the treatment of NDs such as amyotrophic lateral sclerosis (ALS). Furthermore, as discussed herein, MOT has been performed in five human ALS patients with positive results - measurable improvement of their conditions has been observed, with no adverse events. La présente invention concerne, entre autres, des méthodes de traitement de maladies neurodégénératives (MN) et d'autres troubles mitochondriaux, et des compositions associées. L'invention concerne des exemples expérimentaux (de cultures cellulaires) in vitro et (de modèles animaux) in vivo démontrant une transplantation d'organites mitochondriaux (TOM) pour le traitement des MN telles que la sclérose latérale amyotrophique (SLA). En outre, comme exposé ici, une TOM a été effectuée chez cinq patients humains atteints de SLA avec des résultats positifs - une amélioration mesurable de leurs états a été observée sans aucun événement indésirable.