COMPOSITIONS AND METHODS FOR SELECTIVE GENE REGULATION

Provided herein are engineered transcription factors for selective upregulation of SCN1a and uses thereof for treating diseases and disorders, such as, Dravet syndrome. Also provided are microRNA binding sites and uses thereof for selective expression in parvalbumin neurons. La présente invention co...

Ausführliche Beschreibung

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Bibliographische Detailangaben
Hauptverfasser:	YOUNG, ANDREW, OBERKOFLER, DAVID, RAMAMOORTHI, KARTIK, TAGLIATELA, STEPHANIE, TANENHAUS, ANNE
Format:	Patent
Sprache:	eng ; fre
Schlagworte:	BEER BIOCHEMISTRY CHEMISTRY COMPOSITIONS THEREOF CULTURE MEDIA ENZYMOLOGY HUMAN NECESSITIES HYGIENE MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE METALLURGY MICROBIOLOGY MICROORGANISMS OR ENZYMES MUTATION OR GENETIC ENGINEERING PROPAGATING, PRESERVING OR MAINTAINING MICROORGANISMS SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS ORMEDICINAL PREPARATIONS SPIRITS VINEGAR WINE
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Beschreibung
Zusammenfassung:	Provided herein are engineered transcription factors for selective upregulation of SCN1a and uses thereof for treating diseases and disorders, such as, Dravet syndrome. Also provided are microRNA binding sites and uses thereof for selective expression in parvalbumin neurons. La présente invention concerne des facteurs de transcription modifiés pour la régulation à la hausse sélective de SCN1a et leurs utilisations pour le traitement de maladies et de troubles, tels que le syndrome de Dravet. L'invention concerne également des sites de liaison de microARN et leurs utilisations pour une expression sélective dans des neurones à parvalbumine.