COMPOSITIONS AND METHODS FOR LACTATE DEHYDROGENASE (LDHA) GENE EDITING

Compositions and methods for editing, e.g., introducing double-stranded breaks, within the LDHA gene are provided. Compositions and methods for treating subjects having hyperoxaluria are provided. L'invention concerne des compositions et méthodes d'édition, par exemple, d'introduction...

Ausführliche Beschreibung

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Bibliographische Detailangaben
Hauptverfasser: ODATE, SHOBU, DYMEK, ZACHARY WILLIAM, SRIDHAR, SRIJANI, MURRAY, BRADLEY ANDREW, STRAPPS, WALTER, HUEBNER, ANETTE
Format: Patent
Sprache:eng ; fre
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Beschreibung
Zusammenfassung:Compositions and methods for editing, e.g., introducing double-stranded breaks, within the LDHA gene are provided. Compositions and methods for treating subjects having hyperoxaluria are provided. L'invention concerne des compositions et méthodes d'édition, par exemple, d'introduction de cassures bicaténaires, dans le gène LDHA . La présente invention concerne des compositions et des méthodes de traitement de sujets atteints d'hyperoxalurie.