VARIANT RNAI AGAINST ALPHA-SYNUCLEIN

Provided herein are RNAi molecules for treating neurodegenerative synucleinopathies. In some embodiments, the RNAi molecules target expression of alpha-synuclein (SNCA). Further provided herein are expression constructs, vectors ( e.g rAAV), cells, viral particles, and pharmaceutical compositions co...

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Bibliographische Detailangaben
Hauptverfasser:	TAUPIN, VERONIQUE, OBINU, MARIA CARMEN, RICHARDS, BRENDA, ELMER, BRADFORD, LATTA-MAHIEU, MARTINE, BLANCHARD, VERONIQUE
Format:	Patent
Sprache:	eng ; fre
Schlagworte:	BEER BIOCHEMISTRY CHEMISTRY COMPOSITIONS THEREOF CULTURE MEDIA ENZYMOLOGY METALLURGY MICROBIOLOGY MICROORGANISMS OR ENZYMES MUTATION OR GENETIC ENGINEERING PROPAGATING, PRESERVING OR MAINTAINING MICROORGANISMS SPIRITS VINEGAR WINE
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Beschreibung
Zusammenfassung:	Provided herein are RNAi molecules for treating neurodegenerative synucleinopathies. In some embodiments, the RNAi molecules target expression of alpha-synuclein (SNCA). Further provided herein are expression constructs, vectors ( e.g rAAV), cells, viral particles, and pharmaceutical compositions containing the RNAi. Yet further provided herein are methods and kits related to the use of the RNAi, for example, to treat neurodegenerative synucleinopathies including Parkinson's disease, multiple system atrophy, and dementia with Lewy bodies. L'invention concerne des molécules d'ARNi pour le traitement de synucléinopathies neurodégénératives. Dans certains modes de Réalisation, les molécules d'ARNi ciblent l'expression de l'alpha-synucléine (SNCA). L'invention concerne en outre des constructions d'expression, des vecteurs (par exemple, rAAV), des cellules, des particules virales, et des compositions pharmaceutiques contenant l'ARNi. L'invention concerne en outre des procédés et des kits associés à l'utilisation de l'ARNi, par exemple, pour traiter des synucléinopathies neurodégénératives comprenant la maladie de Parkinson, l'atrophie multisystématisée et la démence à corps de Lewy.