RECOMBINANT HUMAN ACID ALPHA-GLUCOSIDASE

Provided are a recombinant acid a-glucosidase and pharmaceutical composition comprising a recombinant acid a-glucosidase, wherein the recombinant acid a-glucosidase is expressed in Chinese hamster ovary (CHO) cells and comprises an increased content of N-glycan units bearing one or two mannose-6-pho...

Ausführliche Beschreibung

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Bibliographische Detailangaben
Hauptverfasser: SUNDERLAND, WENDY, KHANNA, RICHIE, GOTSCHALL, RUSSELL, TESLER, SERGEY, DILONE, ENRIQUE, DO, HUNG, CHAR, HING, LUN, YI
Format: Patent
Sprache:eng ; fre
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Beschreibung
Zusammenfassung:Provided are a recombinant acid a-glucosidase and pharmaceutical composition comprising a recombinant acid a-glucosidase, wherein the recombinant acid a-glucosidase is expressed in Chinese hamster ovary (CHO) cells and comprises an increased content of N-glycan units bearing one or two mannose-6-phosphate residues when compared to a content of N-glycan units bearing one or two mannose-6-phosphate residues of alglucosidase alfa. Also provided herein are methods of producing, purifying, and formulating the recombinant acid a-glucosidase or pharmaceutical composition for administration to a subject and methods of treating a disease or disorder such as Pompe disease using the recombinant acid a-glucosidase or pharmaceutical composition. L'invention concerne un a-glucosidase d'acide recombinant et une composition pharmaceutique comprenant un a-glucosidase d'acide recombinant, le a-glucosidase d'acide recombinant étant exprimé dans des cellules d'ovaires de hamster chinois (CHO) et comprenant une teneur accrue en unités de N-glycane portant un ou deux résidus de mannose-6-phosphate par rapport à une teneur en unités de N-glycane portant un ou deux résidus de mannose-6-phosphate d'alglucosidase alfa. L'invention concerne également des procédés de production, de purification et de formulation du a-glucosidase d'acide recombinant ou de la composition pharmaceutique pour administration chez un sujet et des procédés de traitement d'une maladie ou d'un trouble tel que la maladie de Pompe à l'aide du a-glucosidase d'acide recombinant ou de la composition pharmaceutique.