ADENOASSOCIATED VIRUS VECTORS FOR THE TREATMENT OF LYSOSOMAL STORAGE DISORDERS

The present invention provides new adenoassociated virus vectors and pharmaceutical compositions containing the same for the treatment of lysosomal storage disorders and specially, for the treatment of mucopolysaccharidoses Type IIIB. La présente invention concerne de nouveaux vecteurs dérivés de vi...

Ausführliche Beschreibung

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Bibliographische Detailangaben
Hauptverfasser: RIBERA SANCHEZ, ALBERT, BOSCH TUBERT, M FATIMA, HAURIGOT MENDOCA, M VIRGINIA
Format: Patent
Sprache:eng ; fre
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Beschreibung
Zusammenfassung:The present invention provides new adenoassociated virus vectors and pharmaceutical compositions containing the same for the treatment of lysosomal storage disorders and specially, for the treatment of mucopolysaccharidoses Type IIIB. La présente invention concerne de nouveaux vecteurs dérivés de virus adéno-associés et des compositions pharmaceutiques les contenant, destinées au traitement de troubles du stockage lysosomal, et en particulier, au traitement de la mucopolysaccharidose de type IIIB.