NOVEL LOW MOLECULAR WEIGHT CATIONIC LIPIDS FOR OLIGONUCLEOTIDE DELIVERY

The instant invention provides for novel catiomc lipids that can be used in combination with other lipid components such as cholesterol and PEG-lipids to form lipid nanoparticles with oligonucleotides. It is an object of the instant invention to provide a cationic lipid scaffold that demonstrates enhanced efficacy along with lower liver toxicity as a result of lower lipid levels in the liver. The present invention employs low molecular weight cationic lipids with one short lipid chain to enhance the efficiency and tolerability of in vivo delivery of siRNA. Cette invention concerne de nouveaux lipides cationiques qui peuvent être utilisés en association avec d'autres composants lipidiques tels que le cholestérol et les PEG-lipides pour former des nanoparticules lipidiques avec des oligonucléotides. Un objet de la présente invention concerne un échafaudage à base d'un lipide cationique qui fait preuve d'une efficacité améliorée, doublée d'une toxicité hépatique réduite, résultant de taux lipidiques hépatiques réduits. La présente invention utilise des lipides cationiques de faible poids moléculaire ayant une chaîne lipidique courte pour améliorer l'efficacité et la tolérabilité de l'administration in vivo d'ARNsi.