CNS DELIVERY OF THERAPEUTIC AGENTS

The present invention provides an effective and less invasive approach for direct delivery of therapeutic agents to the central nervous system (CNS). In some embodiments, the present invention provides methods including a step of administering intrathecally to a subject suffering from or susceptible...

Ausführliche Beschreibung

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Bibliographische Detailangaben
Hauptverfasser:	SHAHROKH, ZAHRA, PAN, JING, MCCAULEY, THOMAS, PFEIFER, RICHARD, POWELL, JAN, WRIGHT, TERESA LEAH, CALIAS, PERICLES, CHARNAS, LAWRENCE
Format:	Patent
Sprache:	eng ; fre
Schlagworte:	HUMAN NECESSITIES HYGIENE MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS ORMEDICINAL PREPARATIONS
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Beschreibung
Zusammenfassung:	The present invention provides an effective and less invasive approach for direct delivery of therapeutic agents to the central nervous system (CNS). In some embodiments, the present invention provides methods including a step of administering intrathecally to a subject suffering from or susceptible to a lysosomal storage disease associated with reduced level or activity of a lysosomal enzyme, a composition comprising a replacement enzyme for the lysosomal enzyme. La présente invention concerne une approche efficace et moins invasive pour l'administration directe d'agents thérapeutiques au système nerveux central (SNC). Dans certains modes de réalisation, la présente invention concerne des procédés comprenant une étape d'administration intrathécale à un sujet souffrant ou bien susceptible de souffrir d'une maladie de stockage lysosomal associée à un niveau réduit ou à une activité réduite d'une enzyme lysosomale, une composition comprenant une enzyme de substitution pour l'enzyme lysosomale.