METHODS AND COMPOSITIONS FOR CNS DELIVERY OF ARYLSULFATASE A

The present invention provides, among other things, compositions and methods for CNS delivery of lysosomal enzymes for effective treatment of lysosomal storage diseases. In some embodiments, the present invention includes a stable formulation for direct CNS intrathecal administration comprising an a...

Ausführliche Beschreibung

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Bibliographische Detailangaben
Hauptverfasser:	SHAHROKH, ZAHRA, CAMPOLIETO, PAUL, PAN, JING, TAYLOR, KATHERINE, WRIGHT, TERESA LEAH, SALAMAT-MILLER, NAZILA, CALIAS, PERICLES, CHARNAS, LAWRENCE
Format:	Patent
Sprache:	eng ; fre
Schlagworte:	HUMAN NECESSITIES HYGIENE MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS ORMEDICINAL PREPARATIONS
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Beschreibung
Zusammenfassung:	The present invention provides, among other things, compositions and methods for CNS delivery of lysosomal enzymes for effective treatment of lysosomal storage diseases. In some embodiments, the present invention includes a stable formulation for direct CNS intrathecal administration comprising an arylsulfatase A (ASA) protein, salt, and a polysorbate surfactant for the treatment of Metachromatic Leukodystrophy Disease. La présente invention concerne, entre autres, des compositions et des procédés pour l'administration au SNC d'enzymes lysosomales pour le traitement efficace de maladies liées au stockage lysosomal. Dans certains modes de réalisation, la présente invention comprend une formulation stable pour l'administration intrathécale directe au SNC comprenant une protéine arylsulfatase A (ASA), un sel, et un tensioactif de type polysorbate pour le traitement de la maladie leucodystrophie métachromatique.