oligonucleotídeo antissenso, composição que compreende o mesmo e uso do dito oligonucleotídeo para tratar distrofia muscular

oligonucleotídeo antissenso, composição que compreende o mesmo e uso do dito oligonucleotídeo para tratar distrofia muscular

compostos, composições e seus usos para induzir o salto de éxon em dmd são fornecidos moléculas antissentido capazes de se ligarem a um sítio alvo selecionado no gene da distrofina humana para induzir o salto de éxon, e métodos de utilização dos mesmos para o tratamento de distrofia muscular. Provid...

Ausführliche Beschreibung

Gespeichert in:
Bibliographische Detailangaben
Hauptverfasser: RYSZARD KOLE, PETER SAZANI
Format: Patent
Sprache:por
Schlagworte:
BEER
BIOCHEMISTRY
CHEMISTRY
COMPOSITIONS THEREOF
CULTURE MEDIA
ENZYMOLOGY
METALLURGY
MICROBIOLOGY
MICROORGANISMS OR ENZYMES
MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
PROPAGATING, PRESERVING OR MAINTAINING MICROORGANISMS
SPIRITS
VINEGAR
WINE
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Beschreibung
Zusammenfassung:compostos, composições e seus usos para induzir o salto de éxon em dmd são fornecidos moléculas antissentido capazes de se ligarem a um sítio alvo selecionado no gene da distrofina humana para induzir o salto de éxon, e métodos de utilização dos mesmos para o tratamento de distrofia muscular. Provided are antisense molecules capable of binding to a selected target site in the human dystrophin gene to induce exon skipping, and methods of use thereof to treat muscular dystrophy.