AGENTE DE RNAI DE FITA DUPLA (DSRNAI), COMPOSIÇÃO DE OLIGONUCLEOTÍDEO QUIRALMENTE CONTROLADA, OLIGONUCLEOTÍDEO DE FITA DUPLA, MÉTODO PARA REDUZIR O NÍVEL E/OU A ATIVIDADE DE UM TRANSCRITO OU UMA PROTEÍNA CODIFICADA PELO MESMO, E MÉTODO PARA SUPRESSÃO ESPECÍFICA QUANTO AO ALELO DE UM TRANSCRITO DE UMA SEQUÊNCIA DE ÁCIDOS NUCLEICOS
AGENTE DE RNAi DE FITA DUPLA (dsRNAi), COMPOSIÇÃO DE OLIGONUCLEOTÍDEO QUIRALMENTE CONTROLADA, OLIGONUCLEOTÍDEO DE FITA DUPLA, MÉTODO PARA REDUZIR O NÍVEL E/OU A ATIVIDADE DE UM TRANSCRITO OU UMA PROTEÍNA CODIFICADA PELO MESMO, E MÉTODO PARA SUPRESSÃO ESPECÍFICA QUANTO AO ALELO DE UM TRANSCRITO DE UM...
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Zusammenfassung: | AGENTE DE RNAi DE FITA DUPLA (dsRNAi), COMPOSIÇÃO DE OLIGONUCLEOTÍDEO QUIRALMENTE CONTROLADA, OLIGONUCLEOTÍDEO DE FITA DUPLA, MÉTODO PARA REDUZIR O NÍVEL E/OU A ATIVIDADE DE UM TRANSCRITO OU UMA PROTEÍNA CODIFICADA PELO MESMO, E MÉTODO PARA SUPRESSÃO ESPECÍFICA QUANTO AO ALELO DE UM TRANSCRITO DE UMA SEQUÊNCIA DE ÁCIDOS NUCLEICOS. A presente revelação fornece oligonucleotídeos de fita dupla, composições e métodos relacionados aos mesmos. A presente revelação abrange o reconhecimento de que elementos estruturais de oligonucleotídeos de fita dupla, tal como sequência de bases, modificações químicas (por exemplo, modificações de açúcar, base e/ou ligações internucleotídicas) ou padrões das mesmas, e/ou estereoquímica (por exemplo, estereoquímica de centros quirais de cadeia principal (ligações internucleotídicas quirais)), e/ou padrões da mesma, podem ter impacto significativo sobre propriedades e atividades de oligonucleotídeo, por exemplo, atividade de interferência por RNA (RNAi), estabilidade, entrega, etc. A presente revelação também fornece métodos para tratamento de doenças com o uso de composições de oligonucleotídeo de fita dupla fornecidas, por exemplo, em interferência por RNA.
The present disclosure provides double stranded oligonucleotides, compositions, and methods relating thereto. The present disclosure encompasses the recognition that structural elements of double stranded oligonucleotides, such as base sequence, chemical modifications (e.g, modifications of sugar, base, and/or internucleotidic linkages) or patterns thereof, and/or stereochemistry (e.g., stereochemistry of backbone chiral centers (chiral internucleotidic linkages)), and/or patterns thereof, can have significant impact on oligonucleotide properties and activities, e.g, RNA interference (RNAi) activity, stability, delivery, etc. The present disclosure also provides methods for treatment of diseases using provided double stranded oligonucleotide compositions, for example, in RNA interference. |
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