Métodos de tratamento de vetor aav para lipofuscinose ceróide neuronal infantil tardia tipo 2

métodos de tratamento de vetor aav para lipofuscinose ceróide neuronal infantil tardia tipo 2. são divulgados aqui métodos para tratar um primata com necessidade de tripeptidila peptidase 1 (tpp1), compreendendo (a) fornecer um vetor de vírus adeno-associado recombinante (aav) compreendendo um ácido...

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Hauptverfasser: SUE E.I. DASEN, TOTO MARYANN, DAVID WILLIAM ANDERSON
Format: Patent
Sprache:por
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Beschreibung
Zusammenfassung:métodos de tratamento de vetor aav para lipofuscinose ceróide neuronal infantil tardia tipo 2. são divulgados aqui métodos para tratar um primata com necessidade de tripeptidila peptidase 1 (tpp1), compreendendo (a) fornecer um vetor de vírus adeno-associado recombinante (aav) compreendendo um ácido nucleico que codifica tpp1; e (b) administrar uma quantidade do vetor aav recombinante ao sistema nervoso central (snc) do primata, em que o tpp1 é expresso no primata. Disclosed herein are methods for treating a primate in need of tripeptidyl peptidase 1 (TPP1), comprising (a) providing a recombinant adeno-associated virus (AAV) vector comprising a nucleic acid encoding TPP1; and (b) administering an amount of the recombinant AAV vector to the central nervous system (CNS) of the primate, wherein the TPP1 is expressed in the primate.