Alfa-galactosidase a recombinante e/ou fragmento de alfa-galactosidase a recombinante, composição, sequência de polinucleotídeo recombinante, vetor de expressão, célula hospedeira, métodos para produzir uma variante de alfa-galactosidase a e para tratar e/ou prevenir os sintomas da doença de fabry, composição farmacêutica, e, uso das composições

alfa-galactosidase a recombinante e/ou fragmento de alfa-galactosidase a recombinante, composição, sequência de polinucleotídeo recombinante, vetor de expressão, célula hospedeira, métodos para produzir uma variante de alfa-galactosidase a e para tratar e/ou prevenir os sintomas da doença de fabry,...

Ausführliche Beschreibung

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Bibliographische Detailangaben
Hauptverfasser: MOULAY HICHAM ALAOUI ISMAILI, RACHEL CATHLEEN BOTHAM, ZHU YU, SERO ANTOINETTE, CHNG CHINPINGC, VIDUYA JUDY, GJALT W. HUISMAN, KRISTEN JEAN VALLIEU, DELLAS NIKKI, WILLIAM CASEY HALLOWS
Format: Patent
Sprache:por
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Beschreibung
Zusammenfassung:alfa-galactosidase a recombinante e/ou fragmento de alfa-galactosidase a recombinante, composição, sequência de polinucleotídeo recombinante, vetor de expressão, célula hospedeira, métodos para produzir uma variante de alfa-galactosidase a e para tratar e/ou prevenir os sintomas da doença de fabry, composição farmacêutica, e, uso das composições. a presente invenção provê polipeptídeos de alfa-galactosidase humana engenheirados e composições dos mesmos. os polipeptídeos de alfa-galactosidase humana engenheirados foram otimizados para prover termoestabilidade aprimorada, estabilidade do soro, absorção celular aprimorada, estabilidade sob ambas as condições ácida (ph < 4) e básica (ph > 7), imunogenicidade reduzida e remoção aprimorada de globotriaosilceramida das células. a invenção também refere-se ao uso das composições que compreendem os polipeptídeos de alfa-galactosidase humana engenheirados para fins terapêuticos. The present invention provides engineered human alpha-galactosidase polypeptides and compositions thereof. The engineered human alpha-galactosidase polypeptides have been optimized to provide improved thermostability, serum stability, improved cellular uptake, stability under both acidic (pH7) conditions, reduced immunogenicity, and improved globotriaosylceramide removal from cells. The invention also relates to the use of the compositions comprising the engineered human alpha-galactosidase polypeptides for therapeutic purposes.