polinucleotídeos codificadores de relaxina
a invenção refere-se a terapia de rnam para o tratamento de fibrose e/ou doença cardiovascular, os rnam para utilização na invenção, quando administrados in vivo, codificam a relaxina humana, as suas isoformas, fragmentos funcionais das mesmas, e proteínas de fusão compreendendo relaxina, mrnas da i...
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Format: | Patent |
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Zusammenfassung: | a invenção refere-se a terapia de rnam para o tratamento de fibrose e/ou doença cardiovascular, os rnam para utilização na invenção, quando administrados in vivo, codificam a relaxina humana, as suas isoformas, fragmentos funcionais das mesmas, e proteínas de fusão compreendendo relaxina, mrnas da invenção são preferencialmente encapsulados em nanopartículas de lipídeos (lnps) para efetuar a entrega eficiente a células e/ou tecidos em sujeitos, quando administrado ao mesmo, terapias de rnam do aumento invenção e/ou restaurar níveis insuficientes de expressão e/ou atividade da relaxina em indivíduos, terapias de rnam de a invenção ainda diminuir os níveis de metabolitos tóxicos associados com a atividade da relaxina deficiente em indivíduos.
The invention relates to mRNA therapy for the treatment of fibrosis and/or cardiovascular disease. mRNAs for use in the invention, when administered in vivo, encode human relaxin, isoforms thereof, functional fragments thereof, and fusion proteins comprising relaxin. mRNAs of the invention are preferably encapsulated in lipid nanoparticles (LNPs) to effect efficient delivery to cells and/or tissues in subjects, when administered thereto. mRNA therapies of the invention increase and/or restore deficient levels of relaxin expression and/or activity in subjects. mRNA therapies of the invention further decrease levels of toxic metabolites associated with deficient relaxin activity in subjects. |
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