métodos e composições farmaceuticas para expressão de um polinucleotídeo de interesse no epitélio pigmentar da retina de um sujeito

m é todos e composições farmaceuticas para expressão de um polinucleotídeo de interesse no epitélio pigmentar da retina de um sujeito. a presente invenção se refere a métodos e a composições farmacêuticas para a expressão de um polinucleotídeo de interesse no epitélio pigmentado da retina de um suje...

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Hauptverfasser: VASILIKI KALATZIS, MARIE PEQUIGNOT, CHRISTIAN HAMEL, NICOLAS CERESO
Format: Patent
Sprache:por
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Zusammenfassung:m é todos e composições farmaceuticas para expressão de um polinucleotídeo de interesse no epitélio pigmentar da retina de um sujeito. a presente invenção se refere a métodos e a composições farmacêuticas para a expressão de um polinucleotídeo de interesse no epitélio pigmentado da retina de um sujeito. em particular, a presente invenção refere-se a um método para expressar seletivamente um polinucleotídeo de interesse no epitélio pigmentar da retina no olho de um sujeito com essa necessidade, compreendendo a etapa de transdução do epitélio pigmentar da retina com uma quantidade de um vetor raav2 / 5 contendo o polinucleotídeo de interesse. The present invention relates to methods and pharmaceutical compositions for expressing a polynucleotide of interest in the retinal pigment epithelium of a subject. In particular, the present invention relates to a method for selectively expressing a polynucleotide of interest in the retinal pigment epithelium in an eye of a subject in need thereof comprising the step of transducing the retinal pigment epithelium with an amount of a rAAV2/5 vector containing the polynucleotide of interest.