MÉTODOS DE TRATAMIENTO CON LA TERAPIA GÉNICA CON PLACOFILINA-2

En el presente documento, se proporcionan métodos y composiciones para la terapia génica con placofilina-2 para tratar cardiopatías tales como la cardiomiopatía arritmogénica ventricular derecha (ARCV) o la cardiomiopatía arritmogénica (ACM). Reivindicación 1: Un método para tratar una enfermedad o trastorno cardíaco; el método caracterizado porque comprende lo siguiente: (a) administrar un primer tratamiento que comprende un vector viral que comprende un ácido nucleico que codifica un polipéptido de placofilina 2 (PKP2) operativamente enlazado a un promotor y (b) administrar un segundo tratamiento seleccionado del grupo que consiste en un medicamento, un dispositivo, un procedimiento y un cambio en el estilo de vida. Reivindicación 2: El método de la reivindicación 1, caracterizado porque el medicamento comprende uno o más de un antiarrítmico, un inhibidor de la enzima convertidora de la angiotensina (ACE) y un bloqueante b. Reivindicación 6: El método de una cualquiera de las reivindicaciones 1 a 5, caracterizado porque el vector viral se selecciona del grupo que consiste en un virus adenoasociado, un adenovirus, un lentivirus, un poxvirus, un virus variolovacunal o un herpesvirus. Reivindicación 8: El método de la reivindicación 7, caracterizado porque el virus adenoasociado se selecciona del grupo que consiste en un AAV6, un AAV8 y un AAV9. Reivindicación 13: El método de una cualquiera de las reivindicaciones 1 a 12, caracterizado porque el vector viral comprende un elemento 3’, que comprende un elemento regulador postranscripcional Woodchuck (WPRE) del virus de la hepatitis, una secuencia de poliadenilación de la hormona del crecimiento bovina (bGH poliA) o una combinación de estos. Reivindicación 15: El método de una cualquiera de las reivindicaciones 1 a 14, caracterizado porque el polipéptido de PKP2 tiene una secuencia de aminoácidos de la SEQ ID Nº 8. Reivindicación 18: El método de una cualquiera de las reivindicaciones 1 a 17, caracterizado porque el método revierte, reduce o previene al menos uno de lo siguiente: reemplazo del tejido fibroadiposo; atrofia miocárdica; dilatación ventricular; arritmias ventriculares; muerte cardíaca súbita; eventos cardíacos desencadenados por el ejercicio; miocardiopatía, dilatación o insuficiencia cardíaca del ventrículo derecho; miocardiopatía, dilatación o insuficiencia cardíaca del ventrículo izquierdo; arritmias auriculares; síncope; palpitaciones; falta de aire o dolor torácico. Reivindicación 19: El mét