VARIANTES DE CÁPSIDE DE AAV Y USOS DE LAS MISMAS

Composiciones y métodos para la preparación, uso, y/o formulación de variantes de proteína de cápside de virus adenoasociado. Reivindicación 43: Un vector caracterizado porque comprende un polinucleótido que codifica la variante de cápside de AAV de cualquiera de las reivindicaciones 1 - 29 o 42, el...

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Hauptverfasser:	WANG, WEI, NONNENMACHER, MATHIEU EMMANUEL, MAURA, DAMIEN, REN, AMY ZHEN
Format:	Patent
Sprache:	spa
Schlagworte:	BEER BIOCHEMISTRY CHEMISTRY COMPOSITIONS THEREOF CULTURE MEDIA ENZYMOLOGY HUMAN NECESSITIES HYGIENE MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE METALLURGY MICROBIOLOGY MICROORGANISMS OR ENZYMES MUTATION OR GENETIC ENGINEERING ORGANIC CHEMISTRY PEPTIDES PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES PROPAGATING, PRESERVING OR MAINTAINING MICROORGANISMS SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS ORMEDICINAL PREPARATIONS SPIRITS VINEGAR WINE
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Zusammenfassung:	Composiciones y métodos para la preparación, uso, y/o formulación de variantes de proteína de cápside de virus adenoasociado. Reivindicación 43: Un vector caracterizado porque comprende un polinucleótido que codifica la variante de cápside de AAV de cualquiera de las reivindicaciones 1 - 29 o 42, el polinucleótido de cualquiera de las reivindicaciones 30, 31 o 42, o un polinucleótido que codifica el péptido de cualquiera de las reivindicaciones 32, 33, o 42. Reivindicación 44: Una célula, por ejemplo, una célula hospedadora, caracterizada porque comprende la variante de cápside de AAV de cualquiera de las reivindicaciones 1 - 29 o 42, el polinucleótido de cualquiera de las reivindicaciones 30, 31 o 42, un polinucleótido que codifica el péptido de cualquiera de las reivindicaciones 32, 33, o 42, la partícula de AAV de una cualquiera de las reivindicaciones 34 - 42, o el vector de la reivindicación 43, opcionalmente en donde: (i) la célula es una célula de mamífero o una célula de insecto; (ii) la célula es una célula de una región del cerebro o una región de la médula espinal, opcionalmente una célula del tallo cerebral, hipocampo o tálamo; y/o (iii) la célula es una neurona, una neurona sensorial, una neurona motora, un astrocito, una célula glial, un oligodendrocito o una célula muscular (por ejemplo, una célula del corazón, diafragma, o cuádriceps). Reivindicación 45: Un método para fabricar una partícula de AAV, caracterizado porque comprende (i) proporcionar una célula hospedadora que comprende un genoma viral; y (ii) incubar la célula hospedadora en condiciones adecuadas para encerrar el genoma viral en la variante de cápside de AAV de cualquiera de las reivindicaciones 1 - 29 o 42, o una variante de cápside de AAV codificada por el polinucleótido de cualquiera de las reivindicaciones 30, 31, o 32; fabricando así la partícula de AAV. Reivindicación 46: Una composición farmacéutica caracterizada porque comprende la partícula de AAV de cualquiera de las reivindicaciones 34 - 42, una partícula de AAV que comprende la variante de cápside de AAV de cualquiera de las reivindicaciones 1 - 29 o 42, una partícula de AAV que comprende el péptido de cualquiera de las reivindicaciones 32, 33, o 42, y un excipiente farmacéuticamente aceptable.