PROTEÍNAS DE FUSIÓN QUE COMPRENDEN ENZIMAS DE a-L-IDURONIDASA Y MÉTODOS PARA LAS MISMAS

En el presente documento se proporcionan proteínas, que son capaces de ser transportadas a través de la barrera hematoencefálica (BHE) y comprenden un polipéptido de fusión Fc-enzima a-L-iduronidasa (IDUA). Ciertas modalidades también proporcionan métodos para usar tales proteínas para tratar MPS I. Reivindicación 66: Una composición farmacéutica que comprende la proteína de cualquiera de las reivindicaciones 1 - 57 y 65 o el polipéptido de cualquiera de las reivindicaciones 58 - 64 y un excipiente farmacéuticamente aceptable. Reivindicación 72: Un par de polinucleótidos que comprende una primera secuencia de ácido nucleico que codifica el primer polipéptido Fc unido a una secuencia de aminoácidos IDUA, una secuencia de aminoácidos variante de IDUA o un fragmento catalíticamente activo de la misma; y una segunda secuencia de ácido nucleico que codifica el segundo polipéptido Fc, según se enumera en cualquiera de las reivindicaciones 1 - 57. Reivindicación 73: Uno o más vectores que comprenden el par de polinucleótidos de la reivindicación 72. Reivindicación 77: Una proteína como se describe en cualquiera de las reivindicaciones 1 - 57 y 65 o un polipéptido como se describe en cualquiera de las reivindicaciones 58 - 64 para usar en el tratamiento de MPS I en un paciente que lo necesite. Provided herein are proteins, which are capable of being transported across the blood-brain barrier (BBB) and comprise an alpha-L-iduronidase (IDUA) enzyme-Fc fusion polypeptide. Certain embodiments also provide methods of using such proteins to treat MPS I.