COMPUESTOS Y MÉTODOS PARA REDUCIR LA EXPRESIÓN DE APP

Se proporcionan compuestos, métodos y composiciones farmacéuticas para reducir la cantidad o la actividad del ARN de APP en una célula o animal y, en determinadas instancias, para reducir la cantidad de proteína APP en una célula o animal. Dichos compuestos, métodos y composiciones farmacéuticas son útiles para mejorar al menos un síntoma o una característica de una enfermedad o trastorno neurodegenerativo. Dichos síntomas y características incluyen deterioro cognitivo, lo que incluye un deterioro de la memoria y las aptitudes lingüísticas, síntomas psicológicos y del comportamiento tales como apatía y falta de motivación, perturbación de la marcha y crisis epilépticas, demencia progresiva y depósitos amiloides anómalos. Un compuesto oligomérico que comprende un oligonucleótido modificado que consiste en 12 a 30 nucleósidos enlazados en donde la secuencia de nucleobases del oligonucleótido modificado es al menos 80% complementaria a una parte de igual longitud de un ácido nucleico de APP y en donde el oligonucleótido modificado comprende al menos una modificación seleccionada de un resto de azúcar modificado y un enlace internucleósido modificado.