MÉTODO PARA TRATAR LA ENFERMEDAD DE POMPE

Reivindicación 1: Un método para tratar la enfermedad de Pompe en un sujeto que lo necesita, caracterizado porque comprende administrarle al sujeto una población de moléculas de a-glucosidasa ácida humana recombinante (rhGAA) de células de ovario de hámster chino (CHO); donde las moléculas de rhGAA...

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Hauptverfasser:	SUNDERLAND, WENDY, KHANNA, RICHIE, GOTSCHALL, RUSSELL, TESLER, SERGEY, CHAR, HING, DO, HUNG, LUN, YI, DILON, ENRIQUE
Format:	Patent
Sprache:	spa
Schlagworte:	HUMAN NECESSITIES HYGIENE MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS ORMEDICINAL PREPARATIONS
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Beschreibung
Zusammenfassung:	Reivindicación 1: Un método para tratar la enfermedad de Pompe en un sujeto que lo necesita, caracterizado porque comprende administrarle al sujeto una población de moléculas de a-glucosidasa ácida humana recombinante (rhGAA) de células de ovario de hámster chino (CHO); donde las moléculas de rhGAA comprenden siete sitios de N-glicosilación potenciales; donde en promedio, las moléculas de rhGAA comprenden 3 - 4 residuos de manosa-6-fosfato (M6P); donde en promedio, las moléculas de rhGAA comprenden aproximadamente 0,8 moles de bi-manosa-6-fosfato (bi-M6P) por mol de rhGAA en el primer sitio potencial de N-glicosilación; y donde la población de rhGAA se administra en una dosis apropiada para revertir el daño celular en una fibra muscular del sujeto.