ID279 MHT para tratamento de crises de AEH para maiores de 2 anos de idade

Introdução O angioedema hereditário (AEH) por deficiência de C1-esterase é uma doença genética rara caracterizada pela deficiência ou disfunção do inibidor do C1-INH. Na doença, o inibidor deficiente ou ausente deixa de atuar sob a calicreína plasmática, fatores de coagulação (XII e XI) e plasmina e desencadeiam elevação de bradicinina, vasodilatação, aumento da permeabilidade vascular, extravasamento de plasma e angioedema. Os episódios podem acometer rosto, mãos, pés, trato gastrointestinal e vias aéreas superiores, podendo, nestes casos, ser potencialmente fatal. O tratamento das crises de AEH consiste no uso de inibidores de calicreína plasmática, antagonistas do receptor de bradicinina ou reposição do inibidor de C1-esterase, recombinante ou derivado do plasma. Destes, o ácido tranexâmico, o icatibanto e concentrados de inibidores de C1-esterase possuem registro na Anvisa. Nesse contexto, esse o presente trabalho, se propôs a buscar no horizonte tecnológico medicamentos potenciais para o tratamento do AEH em pessoas com 2 anos ou mais de idade. Métodos Foram realizadas buscas no ClinicalTrials.gov e Cortellis™, em maio de 2023, utilizando as seguintes estratégias: (i) ClinicalTrials: Recruiting, Not yet recruiting, Active, not recruiting, Completed, Enrolling by invitation Studies | Interventional Studies | Angioedemas, Hereditary | Phase 2, 3, 4; (ii) Cortellis: Current Development Status (Indication (Hereditary angioedema) Status (Launched or Registered or Pre-registration or Phase 3 Clinical or Phase 2 Clinical). Foram considerados estudos clínicos de fases 2, 3 ou 4 inscritos no ClinicalTrials; e tecnologias com registro para a indicação clínica nos últimos 5 (cinco) anos na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), European Medicines Agency (EMA) ou U.S. Food and Drug Administration (FDA). Resultados Foram identificadas três tecnologias potenciais para o tratamento de episódios agudos AEH por deficiência ou ausência de C1-esterase em maiores de 2 anos de idade. Conestate é um análogo recombinante de C1 humana. É de uso endovenoso, com dose peso dependente. O produto foi registrado na União Europeia (UE) para a população pediátrica com idade igual ou superior a dois anos em 2020, enquanto nos Estados Unidos da América (EUA) a aprovação é para maiores de 12 anos de idade desde o ano de 2014. Sebetralstate é um inibidor de calicreína plasmática proposto para uso oral, nas doses de 300 ou 600mg, estudado em ensaios de fase 3, iniciados em 20