Enfermedades: raras, un verdadero reto

En estos días se ha dado a conocer en la prensa nacional el caso de unas pacientes con enfermedad de Pompe y la necesidad que tienen que la CCSS, les provea un medicamento que supuestamente puede paliar dicha patología. El medicamento no solo es caro, sino que su eficacia no está completamente demostrada, según la publicación periodística. Esta situación debe hacernos reflexionar sobre el tema de las enfermedades raras (ER), de pacientes que las padecen y de sus familiares.