Efficacy of eliglustat administered with and without imiglucerase in pediatric participants with Gaucher disease type 1 or type 3: The ELIKIDS study

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Bibliographische Detailangaben
Veröffentlicht in:Molecular genetics and metabolism 2025-02, Vol.144 (2), p.108734, Article 108734
Hauptverfasser: Giraldo, Pilar, Kor, Deniz, Kissell, Julie, Li, Ning, Xu, Christine, Cil, Sefika Uslu, Drelichman, Guillermo I., Batsu, Isabela
Format: Artikel
Sprache:eng
Online-Zugang:Volltext
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Beschreibung
Zusammenfassung:
ISSN:1096-7192
DOI:10.1016/j.ymgme.2024.108734