Efficacy and safety of oral sepiapterin in participants with phenylketonuria on sapropterin dihydrochloride at time of Phase 3 aphenity study entry

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Bibliographische Detailangaben
Veröffentlicht in:Molecular genetics and metabolism 2024-04, Vol.141 (4), p.108277, Article 108277
Hauptverfasser: Zori, Roberto, Lah, Melissa, Offord, Staphanie, Lund, Allan, Opladen, Thomas, Peters, Heidi, Guilder, Laura, Ezgu, Faith, Breilyn, Margo Sheck, Manti, Filippo, del Carmen Cabrales Guerra, Ixiu, Ingalls, Kimberly, Zhao, Zhenming, Larkin, Alexandra, Hughes, Catalina, Somera-Molina, Kathleen, Smith, Neil, Longo, Nicola
Format: Artikel
Sprache:eng
Online-Zugang:Volltext
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Beschreibung
Zusammenfassung:
ISSN:1096-7192
1096-7206
DOI:10.1016/j.ymgme.2024.108277