CAMPSIITE™ Phase I/II/III: An interim clinical study update of RGX-121, an investigational gene therapy for the treatment of neuronopathic mucopolysaccharidosis type II (MPS II)

Gespeichert in:
Bibliographische Detailangaben
Veröffentlicht in:Molecular genetics and metabolism 2024-04, Vol.141 (4), p.108245, Article 108245
Hauptverfasser: Pisani, Laura, Ficicioglu, Can, Harmatz, Paul, Giugliani, Roberto, Rajan, Deepa, Hagood, Joseph, Fiscella, Michele, Yang, Lin, Gilmor, Michelle, Cho, Yoonjin, Mulatya, Caroline, Phillips, Dawn, Boulos, Nidal, Falabella, Paulo
Format: Artikel
Sprache:eng
Online-Zugang:Volltext
Tags: Tag hinzufügen
Keine Tags, Fügen Sie den ersten Tag hinzu!
Beschreibung
Zusammenfassung:
ISSN:1096-7192
1096-7206
DOI:10.1016/j.ymgme.2024.108245